Il loro uso nella chemioterapia del cancro è giustificato da una relativa selettività di questi composti nei confronti delle cellule tumorali. In realtà per la maggior parte di questi composti non si tratta di selettività nei confronti delle cellule maligne, quanto piuttosto di un’azione più efficace nei confronti delle cellule che si riproducono con maggior frequenza. Vengono così colpite dagli effetti tossici anche cellule normali dell’organismo, ed in particolare quelle che più frequentemente si moltiplicano, con una cinetica cellulare che, sia pure controllata, si avvicina a quella delle cellule neoplastiche: si tratta delle cellule del sangue in primo luogo, di quelle degli epiteli, dei capelli, etc., in secondo luogo. Questo fenomeno è responsabile dei pesanti effetti collaterali dei farmaci citotossici: un’anemia intensa, che fortunatamente regredisce alla sospensione della terapia, disturbi digestivi come una forte nausea, dovuta ad un’alterazione delle cellule che rivestono lo stomaco e gli altri tratti dell’apparato digerente, perdita dei capelli che può provocare una calvizie totale, di solito transitoria.